干细胞治疗小儿脑瘫新希望,6岁脑瘫男童重新站立!
发布时间:2018-08-28
分享到:
近日,澎湃新闻实地探访了大连医科大学第一附属医院干细胞临床研究机构,团队将干细胞用于治疗小儿脑瘫,目前治疗患儿均可见不同程度的疗效。

近日,澎湃新闻实地探访了大连医科大学第一附属医院干细胞临床研究机构,团队将干细胞用于治疗小儿脑瘫,目前治疗患儿均可见不同程度的疗效。

“照顾他虽然累一点,但把他带到这个世界上肯定要对他负责。”锦轩的妈妈提到儿子时眼泛泪光。6岁的锦轩身高超过了同龄人,但他是一名小儿脑性瘫痪患者,也就是俗称的脑瘫。

锦轩在出生5个月时被确诊为脑瘫,2018年年初的一次脑炎让其脑部受到二次损伤,丧失了本就不稳的行走能力。不过,澎湃新闻记者6月底在大连医科大学附属第一医院(以下简称“大医一院”)看到他时,他在医院却能开始摆脱轮椅。

大连医科大学附属第一医院

脑瘫,是指从出生前到出生后1个月内由多种原因引起的脑损伤或发育缺陷所致的运动障碍及姿势异常,临床主要表现为中枢性运动功能障碍和姿势异常,常合并有癫痫、智力障碍、行为异常、感觉障碍、听力障碍等。

目前有200名类似锦轩这样的患儿在大医一院登记在册,急切地希望加入一项干细胞临床研究项目。大医一院副院长、国家首批备案干细胞临床研究机构负责人、国家地方联合工程实验室主任刘晶教授,带领团队自2017年4月11日起,正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。

刘晶教授

刘晶在接受澎湃新闻记者专访时表示,“该项目进展顺利,结果积极,初步证明,患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善,特别是精细运动和行走能力尤为明显。”

就在7月24日于国家卫健委召开的神经系统疾病干细胞临床研究研讨会上,刘晶还做了示范性干细胞临床研究项目报告,介绍了团队项目的进展情况。

刘晶介绍,小儿脑瘫发病率其实并不低,全球统计数字为3‰-5‰,中国每年新增患儿4.5-5万名,在儿童疾病里它已经不是罕见病了。小儿脑瘫目前在全球范围内小儿脑瘫尚无有效治疗手段,终身残疾率高,其生命周期高额的花费给国家、社会和患儿家庭造成沉重经济与情感负担。

近年国内外科学研究显示,干细胞可能是治疗小儿脑瘫的有效手段,目前全球范围内干细胞治疗小儿脑瘫尚处于临床试验阶段。2017 年1 月,中国公布首批备案干细胞临床研究6 个项目,大医一院获准承担其中神经干细胞治疗小儿脑瘫项目,这也是目前中国唯一一个针对儿童重大疾病的干细胞临床研究。

“我国对干细胞临床研究实行备案制度,意义非常重大,为难治性疾病,例如小儿脑瘫带来了机遇,提供了新治疗手段。”刘晶表示。

上百位小儿脑瘫患者登记

2017年4月11日,神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪临床研究项目在大连医大一院召开了项目启动仪式,项目主题被定为“0411大连行动”(项目专门设立微信公众号“0411干细胞与小儿脑瘫”),0411是大连市区号。

在刘晶团队项目启动前,中国尚未开展国家备案干细胞治疗小儿脑瘫临床研究。

据介绍,目前,团队接到来自全国各省市申请加入小儿脑瘫临床研究的患儿已超过200例,还有来自美国、英国、以色列等国家的十几位外国患儿要求加入临床研究。机构正在对这些患儿进行登记评估,针对国际患儿,也在积极探索合规临床研究方案。

在大医一院二部的18楼和16楼,澎湃新闻记者分别见到了2名脑瘫患儿及家属。

上述提到的锦轩来自福建厦门。锦轩的妈妈告诉澎湃新闻记者,“锦轩出生后5个月发现头还竖不起来,去当地儿童医院检查,说是精神运动发育迟缓。”后辗转上海、北京等地,治疗和康复一年多后,并没有太多起色。

锦轩

今年年初,锦轩因脑炎,病情进一步加重,无法站立和走路,持续流涎,不能理解问他的问题,也不能配合动作。“医生们说锦轩这种情况,唯一的希望就是干细胞治疗。”锦轩的叔叔经上海、北京的专家推荐,通过原国家卫计委官网公布的首批备案干细胞临床研究项目,最终联系到刘晶团队。

目前锦轩已完成一个治疗疗程,即3次神经干细胞输注,历时3个月。至于疗效,锦轩的叔叔这样描述,“应该说每一次的变化都不一样,第一次做完之后就可以走路,虽然走得不是很稳。第二次输注完左肢有力,第三次以后左肢力量明显加大。另外之前有明显的流口水的现象,现在已经基本上不流口水。也会有意识地发一些音节出来,发病的时候是没办法的。”

项目组负责功能评估的李颖、李晓艳等医护人员表示,“目前看治疗效果明显,表现为已经可以独立行走50米以上,能借助围栏自主完成爬楼梯等动作,自主单音节发音,成功摘掉了以往寸步不离的口水巾,能与他人进行简单的情感沟通。”

在医院,澎湃新闻记者还见到了另一名来自宁夏的患儿承泽。承泽父母在承泽5个月时发现自己的孩子和别的孩子相比,抬头不稳、肌张力高,运动发育迟缓。随后在宁夏当地医院被诊断为小儿脑瘫,辗转北京、上海等多家医院就医,但始终无法站立、行走,双手手指持续屈曲位,不能完成持物、对指精细运动。

截至采访时,承泽完成了第一阶段治疗。据介绍,承泽手部以前经常保持拇指外翻、其余四指并拢弯曲的“解剖位”姿势。现在承泽可以拇指随意内收内旋,四指可以张开自如,术语称可以切换成“功能位”。此外,承泽已能完成抓握等动作,初步完成开盖、拿笔、搭积木、套圈、投币等活动。

承泽

值得一提的是,承泽父母还先后去泰国、美国、英国等国家寻求干细胞治疗,后经英国专家推荐,来到大医一院。这样的求医之路被认为走了不少弯路。

正是有这样的患者经历,刘晶逐渐有了一种新感受:需要治疗的患者比想象中的要多,同时自己所做的工作并没有足够顺畅传递到需要的人群中。正因如此,一向不愿意面对媒体的刘晶,此番欣然接受了采访。“我想告诉大家,这件事情在中国是可以做的,它有一个正常的途径,请家属尽快登记,孩子是有机会的。”

刘晶表示,“为了帮助更多的脑瘫患者家庭,大医一院,率先建立起干细胞治疗小儿脑瘫临床研究专业团队出诊体系,‘互联网+小儿脑瘫医护康患’互助体系,同时设立包括电话、网页和微信平台在内的多种预约模式,方便患者就诊,希望籍此唤起全社会对小儿脑瘫患儿和家庭的关注,提高患儿的生活质量。”